脑恶性淋巴瘤

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能治愈白血病,明星抗癌药CART为 [复制链接]

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中科医院 https://mip.yyk.99.com.cn/fengtai/68389/jianjie.html

作者

宋新澳

编辑

*绎达

近年来,小分子靶向药和大分子抗体药是抗癌领域的主流,不少明星药都展现出极佳的临床效果。然而,靶点拥挤问题却日益严重,根据IQVIA数据,01年全球仅PD-1/L1相关的临床试验数量就超过了个。因此,“差异化”是目前新药研发中被提及最多的词汇之一。

在这个大背景下,细胞疗法作为下一代抗肿瘤疗法,凭借其优异的临床数据,成为当下新药研发的一大风口。细胞疗法的关键是通过生物工程改造,使人体免疫系统具有识别、杀伤癌细胞的功能。其中,与改造、激活T细胞相关的疗法是目前的焦点,包括CAR-T、TCR-T、TAA/TSA等,其他分支则涉及NK细胞、DC细胞等。

01年,在成功治愈濒临死亡的癌症小女孩后,CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞疗法)名声大噪。凭借其在肿瘤治疗上体现出的高潜力,CAR-T吸引了一大批企业涌入研发。

然而以目前的发展状况而言,最初关于CAR-T的判断可能过于乐观。首先,CAR-T对血液瘤更敏感,在实体瘤的研究则进展缓慢;其次,随着临床申报数量的增加,靶点拥挤的问题也凸显出来,针对同一适应症的不少产品在临床数据上几乎没有差异。而且,CAR-T作为一个高度定制化的产品,生产、运输成本本就不低,叠加极高的研发支出,目前几乎都是清一色的高定价。

一面是良好的治疗前景,一面是研发内卷、商业化困局,行业参与者们将给出什么样的解决办法?

“治愈”白血病爆红之后

回顾CAR-T的爆红,就不得不提成功治愈濒死小女孩的案例。01年,患有B细胞急性淋巴细胞白血病的EmilyWhitehead在接受CAR-T治疗后,癌症得到了完全控制,而此前Emily经过了十余次化疗均未效果不佳,难治性在那个年代几乎是已无计可施。因此,“治愈”癌症的CAR-T迅速获得高度

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